МАРБУРГ, Германия, 04 июля 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Мировой лидер в области биотехнологий CSL Behring (ASX: CSL) сегодня объявила о том, что двое пациентов с гемофилией B прошли лечение с помощью генной терапии HEMGENIX® (этранакоген дезапарвовец) в центрах лечения гемофилии во Франции. Это знаменательное достижение делает HEMGENIX® первой генной терапией, применяемой в качестве лечения в реальных условиях для гемофилии B в Европе. HEMGENIX® — это первая однократная генная терапия, одобренная в Европе для лечения взрослых с тяжелой и умеренно тяжелой гемофилией B, наследственным нарушением свертываемости крови, вызванным отсутствием фактора IX (белка, необходимого для образования тромбов для остановки кровотечения). Она применяется у взрослых без анамнеза ингибиторов фактора IX.1 После одобрения Европейской комиссии HEMGENIX® стала первой терапией, получившей прямой доступ во Франции2, что позволило первым пациентам пройти лечение в Европе за пределами клинической программы. Несмотря на свою эффективность, современные методы лечения могут быть длительными и требовать регулярного лечения, которое может существенно повлиять на повседневную жизнь пациента.3 HEMGENIX® предлагает одноразовое лечение, позволяя людям, живущим с гемофилией B, вырабатывать собственный фактор IX, который может снизить риск кровотечения.4 «Всего несколько десятилетий назад генная терапия гемофилии была отдаленной концепцией, которая теперь стала реальностью. Соответственно, первые два пациента, прошедшие лечение с помощью HEMGENIX® с момента получения европейского одобрения, являются крупным достижением и свидетельством совместной приверженности сообщества больных гемофилией B, а также органов, регулирующих доступ и возмещение, предоставлению пациентам инновационных методов лечения», — сказал д-р Лутц Бонакер, старший вице-президент и генеральный директор CSL Behring Commercial Operations Europe. «Этот рубеж стал возможен благодаря инновационной схеме прямого доступа, принятой во Франции, которая позволяет пациентам получать ранний доступ к новаторским методам лечения. Мы воодушевлены расширением доступа к генной терапии в европейских странах и полностью привержены обеспечению продолжения доступа к лечению, которое может изменить жизнь». HEMGENIX® получил условное разрешение на продажу от Европейской комиссии (ЕК) для Европейского союза и Европейской экономической зоны в феврале 2023 года после одобрения Управлением по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) в ноябре 2022 года. Он также был одобрен Министерством здравоохранения Канады, Агентством по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA), Swissmedic Швейцарии и Управлением по контролю за терапевтическими товарами Австралии (TGA). Многолетняя клиническая разработка HEMGENIX® проводилась под руководством uniQure, а спонсорство клинических испытаний перешло к CSL после того, как она лицензировала глобальные права на коммерциализацию лечения. О гемофилии B Гемофилия B — редкое опасное для жизни заболевание. Люди с этим заболеванием особенно уязвимы к кровотечениям в суставах, мышцах и внутренних органах, что приводит к боли, отекам и повреждению суставов. Современные методы лечения умеренной и тяжелой гемофилии B включают пожизненные профилактические инфузии фактора IX для временной замены или дополнения низких уровней фактора свертывания крови. О HEMGENIX® HEMGENIX® — это генная терапия, которая снижает частоту аномальных кровотечений у подходящих людей с гемофилией B, позволяя организму непрерывно вырабатывать фактор IX, дефицитный белок при гемофилии B. Он использует AAV5, неинфекционный вирусный вектор, называемый аденоассоциированным вирусом (AAV). Вектор AAV5 переносит вариант гена Padua фактора IX (FIX-Padua) в целевые клетки в печени, генерируя белки фактора IX, которые в 5-8 раз активнее обычных. Эти генетические инструкции остаются в целевых клетках, но, как правило, не становятся частью собственной ДНК человека. После доставки новые генетические инструкции позволяют клеточным механизмам вырабатывать стабильные уровни фактора IX. О ключевом исследовании HOPE-B Ключевое исследование фазы III HOPE-B — это продолжающееся, многонациональное, открытое, одногрупповое исследование для оценки безопасности и эффективности HEMGENIX®. Пятьдесят четыре взрослых пациента с гемофилией B, классифицированных как имеющие умеренно тяжелую или тяжелую гемофилию B и нуждающиеся в профилактической заместительной терапии фактором IX, были включены в проспективный шестимесячный или более длительный период наблюдения, в течение которого они продолжали использовать свою текущую стандартную терапию для установления исходной годовой частоты кровотечений (ГЧК). После шестимесячного вводного периода пациенты получили однократное внутривенное введение HEMGENIX® в дозе 2×10^13 г/кг. Пациенты не были исключены из исследования на основании уже существующих нейтрализующих антител (НАТ) к AAV5. Всего 54 пациента получили однократную дозу HEMGENIX® в опорном исследовании, при этом 52 пациента завершили по крайней мере трехлетнее наблюдение. Первичной конечной точкой в опорном исследовании HOPE-B была ГЧК через 52 недели после достижения стабильной экспрессии фактора IX (месяцы с 7 по 18) по сравнению с шестимесячным вводным периодом. Для этой конечной точки ABR измеряли с седьмого по восемнадцатый месяц после инфузии, гарантируя, что период наблюдения представляет собой устойчивую экспрессию трансгена фактора IX. Вторичные конечные точки включали оценку активности фактора IX. Серьезных побочных реакций, связанных с лечением, зарегистрировано не было. Одна смерть в результате уросепсиса и кардиогенного шока у 77-летнего пациента на 65 неделе после введения дозы была расценена исследователями и спонсором компании как не связанная с лечением. Серьезное нежелательное явление в виде гепатоцеллюлярной карциномы было определено как не связанное с лечением препаратом HEMGENIX® с помощью независимой молекулярной характеристики опухоли и анализа векторной интеграции. Ингибиторы фактора IX не были зарегистрированы. Долгосрочные трехлетние данные, представленные на 17-м ежегодном конгрессе Европейской ассоциации по гемофилии и родственным заболеваниям (EAHAD) 2024, продолжают подтверждать потенциальную долгосрочную эффективность и безопасность HEMGENIX® и продолжающуюся пользу этого лечения для людей, живущих с гемофилией B. О компании CSLCSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) — это глобальная биотехнологическая компания с динамичным портфелем жизненно важных лекарств, включая те, которые лечат гемофилию и иммунодефициты, вакцины для профилактики гриппа и терапии дефицита железа и нефрологии. С момента нашего основания в 1916 году мы руководствовались нашим обещанием спасать жизни с помощью новейших технологий. Сегодня CSL — включая наши три предприятия: CSL Behring, CSL Seqirus и CSL Vifor — поставляет жизненно важные продукты пациентам в более чем 100 странах и насчитывает 32 000 сотрудников. Наше уникальное сочетание коммерческой мощи, фокуса на НИОКР и операционного совершенства позволяет нам выявлять, разрабатывать и поставлять инновации, чтобы наши пациенты могли жить полной жизнью. Для вдохновляющих историй о перспективах биотехнологий посетите CSL.com/Vita. Для получения дополнительной информации о CSL посетите CSL.com. Контакты для СМИStephanie FuchsMobile: +49 151 584 388 60Email: Stephanie.Fuchs@cslbehring.com Ссылки 1 Европейское агентство по лекарственным средствам. Первая генная терапия для лечения гемофилии B. Доступно по адресу: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-haemophilia-b. [Accessed May 2024].2 Французская Республика. Легифранс: Статья 62 Закона № 2021-1754. Доступно по адресу: https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000048551003. [Accessed May 2024].3 Leebeek, F & Miesbach, W. (2021) Генная терапия гемофилии: обзор клинической пользы, ограничений и оставшихся проблем. Blood. Vol 138, Issue 11. pp923-931.4 Coppens M et al. Генная терапия Etranacogene dezaparvovec при гемофилии B (HOPE-B): 24-месячные данные об эффективности и безопасности после одногруппового многоцентрового исследования фазы 3. The Lancet Haematology 2024; 11(4):E265-E275. GlobeNewswire Distribution ID 1000969961 Post navigation
